背景:自闭症伴随许多神经生理学上的改变,特别是免疫异常和神经系统的组织灌流不足。目的:评价干细胞治疗自闭症的可行性、安全性和有效性。方法:42例自闭症患者随机分为脐血组、混合组和对照组,脐血组应用脐血单个核细胞治疗;混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞治疗;对照组行康复训练治疗。脐血组和混合组患者治疗前和首次治疗后4周、4个月行相关指标实验室检查,并观察有无不良反应发生。3组患者在治疗前、首次治疗后4周和4个月分别行儿童自闭症评定量表(CARS)和临床总体印象量表(CGI)评估。结果与结论:脐血组和混合组患者在治疗前和首次治疗后4周、4个月相关指标实验室检查未发现有显著异常变化,干细胞治疗后无严重不良反应发生。脐血组和混合组CARS评分在治疗前、首次治疗后4周、首次治疗后4月之间比较均明显降低,CGI量表发现混合组总有效率高于脐血组。结果提示,应用脐血单个核细胞和脐带间充质干细胞治疗自闭症是安全的,其疗效显著高于康复训练治疗。