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基因治疗是一种新的治疗手段，可用于癌症、遗传性疾病、感染性疾病、心血管疾病和自身免疫性疾病等的治疗。癌症基因治疗是基因治疗的主要应用领域。过去几年里，全球基因治疗临床试验取得了很大的进步，也遇到了很多困难。未来基因治疗的主要目标是发展安全和高效的基因导入系统，它们能将外源遗传物质靶向性地导入特异的细胞。简要综述了基因治疗研究和应用的进展、困难及其发展前景。