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目的
评价以马法兰(Mel)替代改良白消安(Bu)＋环磷酰胺(Cy)(Bu/Cy)方案中Cy的预处理方案在异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗恶性髓系血液病中的有效性及安全性。
方法分析94例进行allo-HSCT的恶性髓系血液病患者临床资料，其中48例采用Bu+Cy＋氟达拉滨(Flu)＋阿糖胞苷(Ara-C)(BCFA)方案预处理，46例采用Bu+Mel+Flu+ Ara-C (BMFA)方案预处理。移植后观察比较两组预处理方案相关不良反应、植入率、移植物抗宿主病(GVHD)、感染发生、非复发死亡(NRM)率以及总生存(OS)率。
结果两组患者均获得中性粒细胞成功植入。BMFA组Ⅲ~Ⅳ度口腔溃疡以及腹泻发生率均高于BCFA组(P<0.05)，BMFA组急性GVHD(aGVHD)发生率较高，但差异无统计学意义(36.5％对56.5%，P=0.100)。中位随访42个月，BCFA组和BMFA组NRM率分别为12.5％和19.6% (P=0.400)。BMFA组复发率显著低于BCFA组，分别为4.3％和25.0%(P=0.009)。两组OS率分别为(71.8±6.7)％和(76.1±6.3)%(P=0.852)，无病生存(DFS)率分别为(67.8±8.9)％和(76.1±6.3)%(P= 0.567)，BCFA组均略低于BMFA组，但差异均无统计学意义。
结论应用Mel替代Cy的预处理方案治疗恶性髓系血液病复发率较低，并获得较满意的DFS率，但应注意预处理相关毒性的预防及aGVHD的治疗和干预。