目的：观察雷公藤多甙在治疗儿童肾脏疾病过程中出现的主要近期不良反应(骨髓抑制、肝脏损害)发生率、对临床治疗的影响及停药后对儿童青春发育期性腺的远期影响，并对相关因素进行探讨。 方法：采用回顾病例及跟踪随访两种研究方法，回顾了1997～2005年于河南中医学院一附院儿科医院住院及门诊采用雷公藤多甙片治疗的肾脏疾病患儿300例，观察其主要近期不良反应的发生率及对临床治疗的影响；对其中用药三个月以上、依从性较好的患儿进行跟踪随访，了解雷公藤多甙对儿童青春发育期性腺的远期影响。 结果：雷公藤多甙片主要近期不良反应发生率：骨髓抑制为10.7％，发生时间平均34.6天(中位时间18天)，平均累积量41.1mg/kg(中位累积量28.2 mg/kg)；肝脏损害发生率29.3％，发生时间平均30.5天(中位时间23天)，平均累积量36.3mg/kg(中位累积量26.4mg/kg)；主要近期不良反应的发生同性别及初服药剂量无关，合并服用激素可降低血液白细胞下降发生率；其中共有5例患儿因出现副作用而停药，34例患儿减量维持治疗，ALT升高恢复时间为4～55d，平均14.9d；WBC下降恢复时间为2～60d，平均16.2d。 长期随访患儿共61例，其中男性24例、女性37例。参与随访的女性服药年龄7～15岁，现年龄14～26岁，停药时间平均5.4年，疗程平均159天(中位疗程132天)，平均累积服药量145.8mg/kg(中位服药量126.8mg/kg)，随访发现除1例月经量不规则外，余月经情况、第二性征发育均正常；男性患儿用药年龄7～16岁，现年龄15～26岁，停药时间平均3.2年，平均累积服药量362.4mg/kg(中位服药量212mg/kg)，疗程平均523.8天(中位疗程300.5天)，第二性征发育均正常，精液分析结果异常率7/22(31.8％)：停药时间≥6月且单用GTW治疗的18例患儿中有3/18(16.7％)例结果异常，3例停药时间≤1月的患者精液分析结果均异常。 结论：1 雷公藤多甙主要近期不良反应发生率36％，其中自细胞下降者占10.7％，ALT。升高者占28..6％；2 主要近期不良反应的发生同性别及初始服药剂量无关，合并服用小剂量激素可降低血液白细胞下降发生率；主要不良反应对临床治疗影响有限：3 儿童时期服用雷公藤多甙对青春发育期性腺的远期影响存在性别差异：女性患儿月经周期、第二性征发育均无明显异常；男性患儿第二性征发育亦正常，部分男性患儿精液分析检查存在异常，但精液分析异常率远较相关报道为低。分析精液异常可能同累积服药剂量、合并用药及停药时间等有关。