目的:探讨益气养血法治疗白细胞减少症（气血两虚证）的临床疗效,讨论其中医理论基础,为临床提供循证医学依据。方法:①以益气养血中成药芪胶升白胶囊为例,采用系统评价方法探讨益气养血法干预白细胞减少症的临床疗效。②通过临床试验证益气养血法治疗原发白细胞减少症（气血两虚证）的有效性和安全性。临床试验严格按照GCP规定,采用中央随机、多中心竞争入组的设计。按照试验方案招募符合入组条件的受试者并进行为期28天的治疗观察。设置3个访视点,在入组前3天内、治疗第14±1天、治疗第28±1天对受试者进行访视,采集可供有效性和安全性评价的试验数据并进行统计学分析。采集的数据包括主要疗效指标:气血两虚证证候评分;次要疗效指标:白细胞计数、中性粒细胞计数;安全性指标:生命体征、血常规、尿常规、便常规+潜血、肝功能、肾功能、心电图。③从白细胞减少症的常见症状及气血两虚证的证候表现入手探讨气血两虚证与白细胞减少症之间的联系以及采用益气养血法治疗白细胞减少症的中医理论基础。结果:1系统评价部分:效应量合并的结果显示以芪胶升白胶囊为代表的益气养血法治疗白细胞减少症具有较好的疗效,能够预防多种药物及放疗导致白细胞减少及骨髓抑制的发生,但是纳入的研究普遍质量较低,导致结果的可信度较低。2临床试验部分:主要疗效指标:中医证候改善明显。治疗前后比较,神疲乏力、气短懒言、面色萎黄、头晕眼花、自汗、心悸失眠6项气血两虚证候的阳性病例数明显降低。各项中医证候积分均值逐次降低,差异有统计学意义（P＜0.05）。各证候痊愈率为43%～63%,治疗无效率仅为8%～17%,总积分总有效率为90%,单项证候总有效率为82.86%至91.43%。次要疗效指标:①治疗后较治疗前白细胞计数低于4×109/L的发生率下降,白细胞计数均值升高,差异具有统计学意义（P＜0.05）,治疗后与治疗前白细胞计数差值均值为0.20×109/L。②治疗后较治疗前中性粒细胞计数低于2×109/L的发生率较前下降,中性粒细胞计数均值上升,差异具有统计学意义（P＜0.05）,治疗后与治疗前中性粒细胞计数差值均值为0.18×109/L。安全性指标变化:血压、呼吸、心率、血常规、尿常规、便常规+潜血、肝功能（A LT、AST、ALP、GGT、TBIL、DBIL）、肾功能（Cr、BUN）、心电图几项指标治疗前后均在正常范围,前后差异很小或差异无统计学意义。试验期间未见不良反应的发生。3理论探讨部分白细胞减少症的常见症状与气血两虚证的证候特点相符,且二者具有相似的中医病机。因此,白细胞减少症和气血两虚证具有密切的相关性,采用益气养血法治疗白细胞减少症符合中医辨证论治、对症用药的基本原则。结论:结合系统评价、临床试验以及理论探讨的结果可以得出结论:①益气养血法可有效缓解白细胞减少症（气血两虚证）症状,减轻神疲乏力、气短懒言、面色萎黄、头晕眼花、心悸失眠、自汗6项气血两虚证中医证候。②益气养血法能够有效提高白细胞减少症（气血两虚证）患者白细胞和中性粒细胞计数。③益气养血法治疗白细胞减少症（气血两虚证）安全无副作用。④益气养血法治疗白细胞减少症（气血两虚证）具有中医理论基础。