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目的:观察地西他滨联合HAG、沙利度胺、乌苯美司在初治老年(年龄≥65岁)急性髓系白血病(AML)的疗效。方法:收集2016年1月-2019年10月期间在河北工程大学附属医院血液内科诊治的115例符合条件的老年AML患者(除外APL)的临床资料,进行回顾性分析,其中应用地西他滨联合HAG、沙利度胺、乌苯美司方案的为观察组,应用HA、AA、DA、MA等常规化疗方案的为对照组。2个疗程化疗结束后,统计两组疗效及不良反应发生情况。结果:1.观察组、对照组各59例、56例,治疗前两组性别、年龄、合并基础疾病、肺部感染、出血例数及WBC、HGB、Plt、ALT、Cr、LDH水平,伴染色体异常、预后不良基因突变、WT1阳性例数,血清VEGF水平、血清T细胞(CD3+、CD4+、CD8+、CD4+/CD8+)及NK细胞计数差异均无统计学意义(P>0.05)。2.2个疗程化疗结束后CR率、PR率:观察组分别为47.5%、28.8%,对照组分别为35.7%、23.2%,差异无统计学意义(P>0.05);总反应率分别为76.3%、58.9%,差异有统计学意义(P<0.05)。血清VEGF水平:观察组治疗前302.74±62.18pg/ml,治疗后134.68±41.77pg/ml,P<0.01;对照组治疗前299.96±50.83pg/ml,治疗后221.45±65.06pg/ml,P<0.01;治疗前后两组组内对比及治疗后两组组间血清VEGF水平比较,差异均有统计学意义(P<0.01)。血清T细胞及NK细胞计数:两组患者CD3+计数治疗前分别为42.64±6.97%、40.91±8.70%,治疗后分别为69.64±6.11%、52.18±9.62%;CD4+计数治疗前分别为15.24±3.51%、14.64±4.07%,治疗后分别为34.58±4.83%、20.98±6.76%;CD8+计数治疗前分别为65.01±5.66%、62.64±8.36%,治疗后分别为38.01±4.08%、51.39±6.77%;CD4+/CD8+治疗前分别为0.56±0.28、0.60±0.11,治疗后分别为1.81±0.59、1.07±0.34;NK细胞数治疗前分别为10.15±4.88%、11.60±3.06%,治疗后分别为31.08±3.35%、20.49±4.77%;治疗后以上各指标两组间对比差异有统计学意义(P<0.01);各指标治疗前后组内对比差异均有统计学意义(P<0.01)。3.不良反应:两组治疗后WBC最低值<1.0×10~9/L、中性粒细胞最低值<0.5×10~9/L、Plt最低值<10×10~9/L的发生率分别为22.0%VS82.1%、13.6%VS87.5%、28.8%VS48.2%,P<0.05,差异均有统计学意义。治疗前后两组ALT改变、LDH改变的比率分别为16.9%VS33.9%、6.8%VS19.6%,P<0.05,差异均有统计学意义;治疗前后两组Cr改变的比率为0.0%VS5.4%,P>0.05,差异无统计学意义。治疗前后两组肺部感染、其他部位感染发生率为18.6%VS37.5%、6.8%VS19.6%,治疗前后两组出血发生率为5.1%VS19.6%,P<0.05,差异均有统计学意义;两组死亡率分别为3.4%VS5.4%,P>0.05,差异无统计学意义。两组人均输红细胞量分别为2.75U、3.93U,人均输血小板量分别为1.27人份、2.16人份,P<0.05,差异均有统计学意义。结论:1.对于初治老年AML,与常规治疗方案相比,本研究采用的治疗方案多种机制联合抗白血病,血管生成减弱,逆转耐药,免疫功能增强,有效率更高,且骨髓抑制轻,血细胞低下者发生率低,人均输血量减少,感染、出血、脏器损伤等不良事件发生率低,患者耐受性较好,生活质量提高。2.对于体质状况较差、合并症多、脏器功能不全的老年AML推荐该方案。