【摘 要】
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Alport综合征(AS)是一种以肾脏、眼部及听力受损为主要表现的遗传性胶原病,可导致患者早期进入终末期肾病(ESKD),已纳入我国《第一批罕见病目录》。目前,AS尚无根治手段,但是治疗AS的药物研发在加速进展。本文综述了近十年来AS的国内外药物研发和临床试验进展,希望为AS的药物研发及治疗提供策略和思路,使AS患者及其家庭获益。
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Alport综合征(AS)是一种以肾脏、眼部及听力受损为主要表现的遗传性胶原病,可导致患者早期进入终末期肾病(ESKD),已纳入我国《第一批罕见病目录》。目前,AS尚无根治手段,但是治疗AS的药物研发在加速进展。本文综述了近十年来AS的国内外药物研发和临床试验进展,希望为AS的药物研发及治疗提供策略和思路,使AS患者及其家庭获益。
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